Fast 2 Millionen Euro

Teuerstes Medikament der Welt zugelassen: Bekommt Finn aus Hamm die lebensrettende Millionenspritze?

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Finn sitzt gerade, er spielt im Bällebad – und doch bangen seine Mutter Carina Lietz und der Vater David Böhnlein um seine Gesundheit. Ein neues Medikament könnte dem Jungen helfen.

Finn Böhnlein aus Hamm leidet an einer seltenen Muskelkrankheit. Das Medikament, das sein Leben deutlich erleichtern würde, ist jetzt in Europa zugelassen worden. Eine Spritze kostet allerdings fast zwei Millionen Euro. Die ganze Geschichte.

Hamm - Finn Böhnlein aus dem Hammer Süden sieht nicht aus wie ein todkrankes Kind. Er blickt aus blauen Augen aufmerksam in die Welt. Die blonden Locken fallen sanft um sein Gesicht. Setzt seine Mutter ihn auf die Couch, bleibt er sitzen – bis sein Kopf nach einer Weile nach vorne kippt. Der Kopf ist zu schwer für Finns schwache Muskulatur.

Der kleine Junge hat Spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA). Noch vor fünf Jahren starben neun von zehn Kindern mit dieser Diagnose vor dem zweiten Geburtstag, die anderen wurden beatmet. Die Kinder haben einen Gendefekt: Ihnen fehlt ein Gen, das ein Eiweiß produziert. Zellen im Rückenmark brauchen aber dieses Eiweiß, um zu überleben. Ohne das Eiweiß sterben sie ab, so dass sie keine Bewegungsbefehle mehr an die Muskulatur weiterleiten können. Diese verkümmerte, bis die Kraft der Kinder selbst zum Atmen nicht mehr reicht. Der WA begleitet die Familie seit einiger Zeit.

Finn ist im November 2018 auf die Welt gekommen. Damit hat er das Glück der späten Geburt. Mehrere Pharmaunternehmen erforschen seit Jahren Wirkstoffe zur Behandlung seltener Erkrankungen, auch der SMA. 2017 wurde als erstes Mittel Spinraza zugelassen, für viele SMA-Kranke eine Revolution. Es wird ihnen alle vier Monate ins Nervenwasser injiziert. Viele Patienten können nach der Gabe ihre Muskulatur steuern, sie lernen rollen, krabbeln, einige sitzen.

Seit Ende Mai in der EU zugelassen

Und doch hoffen Finns Eltern Carina Lietz und David Böhnlein auf eine weitere Therapie: die mit Zolgensma. Das Mittel hat schon vor der Zulassung Schlagzeilen gemacht, weil der Hersteller Novartis dafür in den USA rund zwei Millionen Dollar verlangt hat.

Seit Ende Mai ist Zolgensma in der EU zugelassen, seit 1. Juli in Deutschland verfügbar. Im ersten Jahr kann Novartis den Preis dafür selbst festlegen: 1,945 Millionen Euro will die Firma. Erst nach zwölf Monaten könnte sich der Preis ändern, falls sich Novartis mit dem Gemeinsamen Bundesausschuss auf einen anderen Preis verständigt. Finns zuständiger Arzt will eine Therapie mit Zolgensma beantragen.

"Riesiger Lichtstrahl" für Finns Familie

„Inmitten dieser Coronapandemie mit den ganzen schlechten Nachrichten kam die Nachricht, dass Zolgensma zugelassen wird, natürlich wie ein riesiger Lichtstrahl“, sagt Finns Mutter Carina Lietz. Weltweit wurden inzwischen etwa 500 Kinder mit Zolgensma behandelt. Sie erlernten Dinge, die vor kurzem undenkbar erschienen. Einige können sogar laufen, schreibt die Pharmazeutische Zeitung. Lietz hofft, dass auch ihr Finn eines Tages zu diesen Kindern gehört.

Mit dem Kleinen trainiert sie täglich im Therapieraum, den sie im Haus der Familie im Hammer Süden für ihn eingerichtet hat. Er spielt mit einer Beinpresse, im Bällebad, auf einer Vibrationsplatte – all das, um seine Muskulatur zu stärken.

Aktuelle Therapie hilft - nur wie lange?

Finn hat auch mit Hilfe der Therapie von Spinraza vieles erlernt. Alle vier Monate muss er für einige Tage ins Krankenhaus. Ärzte punktieren sein Rückenmark, lassen einige Milliliter Nervenwasser ab und injizieren Spinraza. Bisher hat das ohne Probleme geklappt.

Doch die Mutter fürchtet, dass das Mittel nicht ewig verabreicht werden kann. „Das Problem ist die Skoliose, also die Wirbelsäulenverkrümmung“, erklärt Oberarzt Dr. Oliver Schwartz. Er ist Neuropädiater an der Uniklinik Münster und Finns behandelnder Arzt.

Die Wirbelsäulenverkrümmung betrifft viele Kinder mit SMA, viele von ihnen müssen deshalb operiert werden. „Manche Kinder können spätestens nach einer Skoliose-OP nur noch CT-gesteuert punktiert werden. Das kann man aufgrund der Strahlenbelastung nicht ewig machen“, erklärt Schwartz. Bei Finn sehe er die Problematik derzeit nicht. Noch nicht, wie er erklärt.

Behandlung nur bis zum Gewicht von 21 Kilos

Bei Zolgensma gäbe es das Problem nicht. Es ist eine Gen-Ersatztherapie. Die Patienten erhalten eine einzige Spritze des Wirkstoffs, der das fehlende Gen ersetzt. Die Europäische Arzneimittelbehörde hat das Mittel so zugelassen, dass es nur Patienten bis zu einem Gewicht von 21 Kilogramm erhalten können. Dieses Gewicht erreichen die meisten Kinder mit etwa sechs Jahren. Allerdings ist die Prognose der Patienten besser, je jünger sie bei der Behandlung mit Zolgensma sind.

Dennoch rechnet Schwartz damit, dass die Krankenkasse die Therapie mit Zolgensma zunächst ablehnen wird, „wegen der Kosten und des wissenschaftlich bisher nicht belegten Zusatznutzens.“ Er ergänzt: „Ich betreue zwei Patienten mit SMA Typ1, die vor Gericht Zolgensma erstreiten wollten. Sie haben in erster Instanz verloren, da sie von Spinraza profitiert haben und das Gericht keinen eindeutigen Mehrwert von Zolgensma gesehen hat.“

Effekt ist nicht voraussagbar

Schwartz selbst geht sehr wohl von einem Mehrwert aus: „Es ist für mich ein relevanter Mehrwert, dass Finn nicht mehr regelmäßig lumbalpunktiert werden müsste und nach Zolgensma-Therapie über Jahre keiner weiteren Therapie bedürfte. Bisherige Beobachtungen von Kindern, die nach Spinraza Zolgensma erhalten haben, haben bei einigen Kindern zusätzliche Fortschritte gezeigt, bei anderen nicht“, sagt er. Den Effekt bei Finn könne er nicht voraussagen.

Familie Lietz hat gerade einen Rollstuhl zuhause, zur Probe. Kommt Finn mit dem Leihgerät zurecht, erhält er einen eigenen Rolli nach seinen Maßen. Das freut seine Mutter. Und doch wünscht sie sich, dass ihr Kind den Rollstuhl eines Tages gar nicht mehr braucht.

Weshalb ist Zolgensma so teuer?

Journalisten von WDR und NDR haben recherchiert, dass die Wurzeln für die Erforschung von Zolgensma in einer privaten Stiftung liegen. Eltern eines Mädchens in den USA mit SMA Typ 1 hatten die Stiftung gegründet. Sie kooperierten mit einem Krankenhaus. Als die Forschungsergebnisse erfolgversprechender wurden, übertrug das Krankenhaus die Rechte an eine von Finanzinvestoren gegründete Firma namens Avexis, berichten WDR und NDR. Investoren hätten viel Geld in Firma und weitere Forschung gepumpt, bis der Schweizer Pharmahersteller Novartis sie für 8,7 Milliarden US-Dollar kaufte. Einige Avexis-Investoren hätten ihr eingesetztes Kapital vervielfacht, heißt es in dem Bericht.

Eine Sprecherin von Avexis dagegen erklärte dem WA: „Der Wert basiert auf dem hohen Nutzen für die Patienten, die Familien sowie die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem.“ Die Kosten für die Behandlung mit Spinraza betragen derzeit Gerichten zufolge eine halbe Million Euro im Jahr. „Die Einmal-Gentherapie hat das Potenzial, lebenslange Therapien kosteneffektiv zu ersetzen“, heißt es von der Avexis-Sprecherin.

Künftig Screening bei allen Neugeborenen?

Die Firma existiert unter dem Dach von Novartis weiter. Etwa 50 bis 100 Kinder in Deutschland kommen derzeitigen Erkenntnissen zufolge pro Jahr für die Behandlung mit Zolgensma in Frage, bei rund 778.000 Geburten.

Künftig soll ein Neugeborenen-Screening eingeführt werden, um bei allen Babys zu prüfen, ob eine infantile Spinale Muskelatrophie vorliegt. Das zumindest hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen empfohlen. Es kam zum Schluss, dass ein Screening nützlich sei: Schließlich läge eine wirksame Therapie vor – die besser anschlage, je früher man diagnostiziere und behandle.

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