Hoffnung für todkrankes Kind

Bekommt Hammer Junge die teuerste Spritze der Welt?

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Das Therapiezimmer ist fertig: Carina Lietz (links) mit ihrem Sohn Finn sowie die Familie Heiermann mit der kleinen Stella verbringen dort Zeit, um die Kinder zu fördern – zum Beispiel im Bällebad.

Das Medikament Zolgensma könnte die Lebensqualität des kleinen Finn aus dem Hammer Süden deutlich verbessern. Krankenkassen in Deutschland haben die Arznei in zwei Fällen bezahlt, obwohl sie extrem teuer ist. Auch Finns Eltern hoffen auf die Therapie.

Hamm – Für Finn gibt es Hoffnung – doch was ist mit Stella? Zwei Kinder aus Hamm sind an Spinaler Muskelatrophie erkrankt. Finn Böhnlein, elf Monate alt, könnte von der Therapie mit Zolgensma profitieren – einer extrem teuren Arznei, die dafür sorgen soll, dass der Junge aus dem Hammer Süden irgendwann sitzen, stehen, vielleicht laufen kann.

Stella Heiermann aus Westtünnen dagegen wird das Mittel nicht bekommen. Sie hat ihren dritten Geburtstag hinter sich und ist damit zu alt. Als Stella Säugling und Baby war, ahnten ihre Eltern nicht, dass sie ein krankes Kind hatten. Sie entwickelte sich prächtig, lernte früh sitzen und krabbeln, zog sich an Gegenständen hoch.

"Es war, als hätte jemand das Licht ausgeknipst"

Mit elf Monaten schien sie bereit, die ersten Schritte zu gehen. „Auf einmal hat sie mit allem aufgehört“, sagt ihre Mutter Danielle Heiermann. „Es war, als hätte jemand das Licht ausgeknipst.“

Die Familie eilte von Arzt zu Arzt. Stella verlernte mehr und mehr von dem, was sie einst konnte. Nach vier Monaten wurde die Diagnose gestellt: Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 2. Unbehandelt sterben viele Patienten, bevor sie 20 Jahre alt sind.

Bei Gesunden leiten Nervenzellen im Rückenmark Bewegungsimpulse weiter. Patienten mit SMA fehlt ein Gen, das ein Eiweiß produziert, das diese Nervenzellen brauchen. Ohne das Eiweiß sterben die Zellen ab. Bewegungsimpulse werden nicht weitergeleitet. Patienten mit SMA sind also geistig gesund, können sich aber wenig oder gar nicht bewegen.

Seit 2017 ist in Deutschland das Medikament Spinraza zugelassen. Auch Finn und Stella wird es alle vier Monate ins Rückenmark gespritzt. Es lindert die Symptome.

Über Finn Böhnlein hat unsere Redaktion im Sommer berichtet. Seine Eltern hatten sich an die Öffentlichkeit gewandt, um Spenden zu sammeln. Mit Hilfe der Hammer sammelten sie Geld, um ein Therapiezimmer einzurichten. Es ist fertig. Finns Mutter Carina Lietz macht dort mehrere Stunden am Tag Physiotherapie mit dem Kleinen.

Er kann nun seinen Kopf für etwa zehn Sekunden selbst halten, Hände und Füße leicht anheben, bildet Silben und reiht sie aneinander. Für ein Kind mit SMA Typ 1 ist all das enorm, vor der Spinraza-Gabe undenkbar.

"Manchmal geht es nur darum, gemeinsam zu weinen"

Die Familien von Finn und Stella haben sich nach unserem Bericht kennengelernt. Inzwischen tauschen sie sich regelmäßig aus. Sie geben sich Tipps, was man wo beantragen kann, welche Hilfsmittel es gibt, stehen sich bei. „Manchmal geht es nur darum, gemeinsam zu weinen“, sagt Heiermann.

Auch ihre Tochter Stella hat unter der Therapie mit Spinraza vieles erlernt, das sie nicht mehr konnte. Zu Besuch bei Familie Böhnlein saust sie auf einem kleinen Rollstuhl durch den Raum, klettert hinaus, erkundet krabbelnd das Therapiezimmer. Ihre Eltern glauben nicht, dass sie je laufen lernt. Welche Entwicklung unter Spinraza möglich ist, ist unklar.

Die Eltern von Finn haben bei ihrer Krankenkasse beantragt, dass er mit Zolgensma behandelt wird. Das Medikament muss ein einziges Mal verabreicht werden, die Spritze kostet in den USA umgerechnet 1,9 Millionen Euro. Der Hersteller Novartis begründet den Preis mit den hohen Entwicklungskosten bei geringer Patientenzahl. Novartis hat die Zulassung des Medikaments auch in Deutschland beantragt, im Frühjahr 2020 wird mit einer Entscheidung dazu gerechnet.

Trotzdem haben deutsche Krankenkassen bereits die Behandlung mit Zolgensma genehmigt. Zwei kleine Jungen haben seit September in deutschen Unikliniken die Arznei bekommen, berichten Medien. Die Krankenkasse von Finn Böhnlein war nicht dabei. Ihre Entscheidung über den Antrag der Hammer Familie steht noch aus.

Prof. Dr. Heymut Omran

„Ich finde es schwierig, wenn vor der Zulassung behandelt wird“, sagt Prof. Heymut Omran. Er leitet die Klinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Uniklinik Münster, wo auch Finn in Behandlung ist. Omran erinnert an Contergan. Eine neue Arznei müsse eingehend geprüft werden. „Das Medikament ist auch in Amerika erst seit kurzer Zeit in Gebrauch. Wir wissen nicht, wie sich die Patienten langfristig entwickeln.“

Zudem soll Novartis der amerikanischen Zulassungsbehörde fehlerhafte Daten vorgelegt haben, wie Medien berichteten. Und doch: Die Entwicklung vieler Patienten in den USA stimme optimistisch, sagt Omran. Das Team der Uniklinik Münster wird derzeit im Umgang mit Zolgensma geschult. 

„Wir möchten, dass wir es in dem Moment, wo es zugelassen wird, richtig anwenden können“, sagt Omran. Im Frühjahr könnte es so weit sein – das wäre früh genug für Finn. Stella hingegen wird nicht zu den Patienten gehören.

Zolgensma greift in die Genstruktur ein und befähigt Patienten, selbst das überlebenswichtige Eiweiß zu bilden. Allerdings funktioniert es wie ein Virus – das Immunsystem darf nicht zu gut ausgebildet sein, damit das Mittel wirkt. Deshalb ist es auch in den USA nur für Patienten bis zwei Jahre zugelassen. Stella ist dreieinhalb.

"Wichtig finde ich nur, dass sie möglichst lange bei uns ist"

Ihre Ärzte haben erklärt, das kleine Mädchen werde auch mit Spinraza keine neuen motorischen Fähigkeiten mehr erwerben, sagen die Eltern. Sie finden sich damit ab. „Für uns ist es sowieso nicht entscheidend, was Stella kann“, sagt ihre Mutter Danielle Heiermann. „Wichtig finde ich nur, dass sie möglichst lange bei uns ist.“

Omran bezweifelt, dass eine so eindeutige Prognose valide ist. „Die Therapie ist im Umbruch. Wir haben in den vergangenen Jahren Entwicklungen bei SMA-Patienten gesehen, die niemand für möglich gehalten hätte. Wer weiß, was die Zukunft bringt?“, fragt er

SMA-Screening für alle Neugeborenen?

Es gibt mehrere Typen von Spinaler Muskelatrophie (SMA). Kinder mit der schwersten Form Typ 0 sterben oft noch im Mutterleib. Die sehr schwere Form Typ 1 kommt extrem selten vor – auf knapp 790 000 Geburten pro Jahr kommen bislang 50 bis 100 Fälle.

Etwas häufiger sind die Typen 2, 3 und 4. Unklar ist, wie viele Fälle bislang unentdeckt blieben. Weil die SMA so selten ist, vergeht oft einige Zeit bis zu einer Diagnose. Die neuen Medikamente ermöglichen aber eine Therapie der Patienten.

Deshalb erwägt der Gemeinsame Bundesausschuss nun ein SMA-Screening für alle Neugeborenen. Der Münsteraner Kinderarzt Heymut Omran wirkt als Mitglied der Gendiagnostikkommission an der Evaluierung des Screenings mit. „Bis es so weit ist, sollten noch wichtige Fragen geklärt werden“, sagt Omran. Als Kinderneurologe hält er Richtlinien für die Behandlung der SMA für wichtig. „Eltern sollten wissen, wie es weitergeht, wenn ihr Baby so eine schwerwiegende Diagnose bekommt.“

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